在新藥研發(fā)中，失敗并不總是致命的。

盧米納原研藥被米魯姆買入，獲FDA優(yōu)先審評資格

2019年12月，米魯姆制藥（Mirum Pharmaceuticals）股價飆升了240%，出現(xiàn)這一異動的原因在于其從英國制藥公司夏爾（Shire）處買入的藥物Maralixibat獲得了FDA的優(yōu)先審評資格。盡管該藥此前曾被夏爾中止臨床，但這并未影響如今投資人士看好該藥物對Alagille綜合征（ALGS）和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）的治療潛力。

2014年，夏爾以2.8億美元收購了盧米納制藥（Lumena Pharmaceuticals）及其主要候選藥物Maralixibat（曾用名LUM-001），并試圖在短期內(nèi)促成該藥物上市。

但是，一項關(guān)于Maralixibat治療PBC的Ⅱ期臨床試驗表明，Maralixibat能緩解PBC（原發(fā)性膽汁性膽管炎）患者的皮膚瘙癢癥狀，但69%的患者出現(xiàn)腹瀉癥狀，23.8%的受試者出現(xiàn)惡心、嘔吐現(xiàn)象，并且肝臟功能的關(guān)鍵參數(shù)——堿性磷酸酶（ALP）未有明顯變化，因此該試驗被撤回。

而另一項關(guān)于Maralixibat治療PSC（原發(fā)性硬化性膽管炎）的Ⅱ期臨床研究結(jié)果顯示，該藥雖能顯著降低患者用藥后血清膽汁酸水平，但由于ALP的上升使其未達(dá)到預(yù)期效果。隨后，夏爾暫停了這一藥物的臨床試驗。

2018年，Maralixibat又再次回到了盧米納的創(chuàng)始人Mike Gray的手中，他準(zhǔn)備了一批新的重要數(shù)據(jù)，再次從夏爾處獲得了該藥物的全球獨家許可權(quán)，后續(xù)將用于治療ALGS和PFIC，并因此獲得了1.2億美元的融資。

目前，一項關(guān)于Maralixibat治療ALGS的III期臨床試驗正在推進(jìn)中，預(yù)計將于今年第三季度開始向FDA滾動提交新藥申請。

默沙東收購荷蘭Organon成就“K藥”

曾經(jīng)轟動科學(xué)界，一度被《科學(xué)》評為“癌癥治療的一個重大轉(zhuǎn)折點”的默沙東（MSD/Merck）旗下的“K藥”（Keytruda）也曾經(jīng)歷了類似的反轉(zhuǎn)事件。

2009年，默沙東收購先靈葆雅（Schering Plough）獲得了“K藥”的關(guān)鍵——PD-1抑制技術(shù),后者曾在2007年通過收購荷蘭藥企歐加農(nóng)（Organon）獲得了該技術(shù)。起初，這一技術(shù)被計劃用于自身免疫性疾病的治療，但在尋找PD-1激動劑未果的過程中卻意外發(fā)現(xiàn)了效果極佳的PD-1拮抗劑，于是研發(fā)人員想到或可用PD-1拮抗劑來做抗癌藥物。

然而事實是，PD-1項目在被默沙東收購后，一度被放上了轉(zhuǎn)讓名單。歸根結(jié)底，主要在于當(dāng)時該項目從未出現(xiàn)過成功案例，因此在默沙東所有的抗癌藥項目中評估排名極低，隨時面臨被放棄的危機(jī)。

但2010年，百時美施貴寶（BMS）偶然發(fā)現(xiàn)了免疫藥物試驗的驚人效果，于是默沙東緊急重啟PD-1項目，并在耗費巨大資源后，使其成為了首個上市的PD-1免疫藥物，也就是后來的“K藥”。不僅如此，這一藥物的出現(xiàn)甚至還推動了整個抗癌藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)向，帶來了這一領(lǐng)域的爆發(fā)式增長；另一方面，曾經(jīng)瀕臨終止的項目也成了如今這家藥企巨頭的主打產(chǎn)品和未來的研發(fā)基石。

類似盧米納、歐加農(nóng)的收購案給制藥巨頭們帶來了意外驚喜。而對于藥企來說，一種新藥在上市以前的每一步都可能遭遇失敗。據(jù)統(tǒng)計，90%以上進(jìn)入臨床試驗階段的藥物最終都無法上市。因此，新型創(chuàng)新公司借助制藥巨頭的資源完成大規(guī)模的臨床試驗，而制藥巨頭則通過收購獲得關(guān)鍵技術(shù)儲備，這就是制藥界心照不宣的并購“平衡”。

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